2,5 milliards de dollars et quinze ans de travail. C’est ce que coûte en moyenne la mise sur le marché d’un seul médicament. Sur dix molécules qui entrent en essais cliniques, neuf ne franchiront jamais la ligne d’arrivée. Face à ce constat, les géants de la tech misent des centaines de millions pour que l’intelligence artificielle change la donne. Mais concrètement, que fait l’IA dans un labo pharma ?
Un parcours du combattant en cinq étapes
Pour comprendre ce que l’IA change, il faut d’abord saisir ce qu’elle tente d’accélérer. La création d’un médicament suit un pipeline bien rodé. Première étape : identifier la cible biologique responsable d’une maladie, souvent une protéine ou un enzyme. Deuxième étape : passer au crible des millions de molécules pour trouver celles qui interagissent avec cette cible. Troisième étape : optimiser la molécule retenue pour qu’elle soit efficace, stable et sans effets secondaires trop lourds. Quatrième étape : les essais précliniques, sur des cellules puis sur des animaux. Cinquième étape : les essais cliniques sur l’humain, en trois phases successives avant l’autorisation de mise sur le marché.
Les deux premières étapes, la découverte et l’optimisation, prennent à elles seules environ six ans selon les données de la FDA. C’est là que l’IA entre en jeu.
AlphaFold, le coup de tonnerre de 2020
Le déclic a eu lieu en novembre 2020. DeepMind, filiale IA de Google, présente AlphaFold 2 au concours mondial de prédiction de structures protéiques (CASP14). Le programme atteint un score de 92,4 sur 100 au test de similarité structurelle, un niveau quasi expérimental. Traduction : l’IA prédit la forme 3D d’une protéine avec une précision comparable à celle d’un microscope électronique, mais en quelques minutes au lieu de plusieurs mois.
Pourquoi c’est si utile ? Les protéines sont des chaînes d’acides aminés qui se replient en formes 3D très complexes. Cette forme détermine leur fonction biologique. Connaître la structure d’une protéine liée à une maladie, c’est comme avoir le plan d’une serrure avant de fabriquer la clé. Avant AlphaFold, déterminer la forme d’une seule protéine par cristallographie aux rayons X ou cryo-microscopie pouvait prendre des années et coûter des centaines de milliers d’euros. En soixante ans, les chercheurs avaient cartographié environ 170 000 structures. En juillet 2021, AlphaFold a publié les prédictions pour 200 millions de protéines connues, soit la quasi-totalité du vivant catalogué.
Demis Hassabis et John Jumper, les créateurs d’AlphaFold, ont reçu le prix Nobel de chimie 2024 pour ces travaux. AlphaFold 3, annoncé en mai 2024, va plus loin : il prédit les interactions entre protéines et d’autres molécules comme l’ADN, l’ARN ou les ligands chimiques, avec une précision améliorée d’au moins 50 % par rapport aux méthodes existantes.
De la structure à la molécule : l’IA génératrice
Prédire la forme d’une protéine n’est qu’une partie du problème. L’étape suivante consiste à concevoir une molécule capable de s’y fixer. C’est ici que l’IA générative entre en scène. Des modèles entraînés sur des millions de composés chimiques connus peuvent proposer des structures moléculaires inédites, optimisées pour interagir avec une cible précise.
Insilico Medicine, une biotech basée à Boston et Hong Kong, illustre bien cette approche. L’entreprise combine réseaux antagonistes génératifs (des IA qui s’affrontent pour créer des molécules de plus en plus convaincantes) et apprentissage par renforcement. Résultat : en février 2023, Insilico a envoyé en essais cliniques de phase I un candidat-médicament contre la fibrose pulmonaire idiopathique, une maladie qui provoque des cicatrices irréversibles dans les poumons. La découverte et les tests précliniques n’ont pris que 30 mois, soit moins de la moitié du délai habituel. En juin 2023, les essais de phase II ont commencé.
Une étude du Boston Consulting Group publiée en 2022 a analysé les pipelines de 20 entreprises pharmaceutiques intensives en IA entre 2010 et 2021. Sur les huit molécules dont le calendrier a pu être reconstitué, toutes avaient atteint les essais cliniques en moins de dix ans. Cinq l’avaient fait sous la barre des six ans.
Les géants de la tech misent gros
Le rachat de Coefficient Bio par Anthropic pour 400 millions de dollars en actions, annoncé début avril 2026, s’inscrit dans une course déjà bien lancée. L’équipe, moins de dix chercheurs issus de Genentech et Prescient Design, rejoint la division santé d’Anthropic pour développer des outils de découverte de médicaments basés sur Claude, le modèle d’IA conversationnelle de l’entreprise.
Anthropic n’est pas seul sur cette ligne de départ. Google DeepMind poursuit le développement d’AlphaFold via sa plateforme Isomorphic Labs. Nvidia propose BioNeMo, une suite d’outils IA pour la biologie moléculaire. Eli Lilly a investi 2,75 milliards de dollars dans Genetic Leap, un labo IA qui revendique 28 médicaments conçus par ses algorithmes. Amazon a lancé ses propres services d’IA pour la santé. OpenAI explore le terrain via des partenariats académiques.
Le rapport Wellcome-BCG de juin 2023 estime que l’IA pourrait réduire de 25 à 50 % les coûts et les délais de la phase de découverte jusqu’aux essais précliniques.
Ce que l’IA ne sait pas (encore) faire
Avant de crier victoire, quelques nuances s’imposent. Les 30 mois d’Insilico Medicine sont impressionnants, mais la molécule n’a pas encore prouvé son efficacité en phase III, celle qui détermine si le médicament fonctionne vraiment sur un large panel de patients. C’est là que tombent la majorité des candidats, IA ou pas.
Un éditorial de Nature publié en octobre 2023 rappelait que les gains de temps revendiqués proviennent quasi exclusivement des entreprises elles-mêmes. Peu de vérifications indépendantes existent à ce stade. L’IA excelle pour réduire le champ des possibles (passer de millions de molécules candidates à quelques dizaines prometteuses), mais elle ne remplace pas les essais sur le vivant, ni les contraintes réglementaires.
L’autre limite est biologique : une protéine ne se comporte pas de la même façon dans une simulation informatique et dans un corps humain. Le métabolisme, l’absorption, la toxicité restent des variables que seules les expériences en laboratoire puis en clinique permettent de valider. L’IA accélère la recherche de la clé, mais c’est toujours le corps humain qui décide si la serrure s’ouvre.
La prochaine frontière
Le vrai changement pourrait venir d’une convergence : IA générative pour concevoir les molécules, modèles de langage pour analyser la littérature scientifique, et simulation moléculaire assistée pour prédire le comportement d’un médicament avant même de le synthétiser. Plusieurs startups travaillent sur des « jumeaux numériques » de patients, capables de simuler la réponse d’un organisme à un traitement.
En 2026, une vingtaine de médicaments conçus avec l’aide de l’IA se trouvent en essais cliniques à travers le monde. Les premiers résultats de phase III sont attendus d’ici 2027 ou 2028. Ce sont ces résultats, et non les annonces de rachat ou les levées de fonds, qui diront si l’IA transforme vraiment la pharmacie, ou si elle se contente d’en accélérer les premières étapes.
